logo

Пользовательского поиска

Saturday 26th of May 2018

Квантовый скачок в генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Печать E-mail
Рейтинг пользователей: / 0
ХудшийЛучший 
Актуальные темы - Генная терапия
Автор: Administrator   
21.03.2013 21:55

 

Профессор Дуншэнь Дуань (Dongsheng Duan) и его группа смогли смягчить симптомы мышечной дистрофии у собак с моделью мышечной дистрофии Дюшенна, используя методы генной терапии.

Профессор Дуншэнь Дуань (Dongsheng Duan) и его группа смогли смягчить симптомы мышечной дистрофии у собак с моделью мышечной дистрофии Дюшенна, используя методы генной терапии. (Фото: University of Missouri)


Результаты экспериментов по использованию методов генной терапии для лечения собак с моделью мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), полученные учеными Университета Миссури (University of Missouri), можно назвать технологическим прорывом и гигантским скачком вперед в лечении этого заболевания.


Причиной мышечной дистрофии является замещение пораженной мышечной ткани тканями других типов – фиброзной, костной или жировой. Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) – наиболее распространенный тип мышечной дистрофии, преимущественно поражающий мальчиков, – обусловлена генной мутацией, нарушающей биосинтез белка дистрофина, необходимого для выживания и функционирования клеток мышц. Отсутствие дистрофина запускает цепную реакцию, которая в конечном итоге приводит к дегенерации и гибели мышечных клеток. Найти ключ к восстановлению синтеза дистрофина ученые пытаются в течение многих лет, но им приходится сталкиваться с множеством проблем.

При отсутствии лечения у собак с моделью мышечной дистрофии Дюшенна наблюдается гибель мышечных клеток (округлые структуры) и выраженное воспаление (синее окрашивание).

 

При отсутствии лечения у собак с моделью мышечной дистрофии Дюшенна наблюдается гибель мышечных клеток (округлые структуры) и выраженное воспаление (синее окрашивание). (Фото: University of Missouri)

 

 

 

Одним из основных препятствий в лечении мышечной дистрофии Дюшенна методами генной терапии является размер гена дистрофина. Ген дистрофина – самый большой ген человеческого генома, кодирующий примерно 4000 аминокислот. Чтобы упаковать ген дистрофина в вирусный вектор, способный доставить его в нужное место, необходимо удалить 70 процентов гена. Такой до предела «урезанный» ген известен как ген микродистрофина. Предыдущие исследования показали, что микродистрофин может эффективно останавливать заболевание мышц у дистрофин-дефицитных мышей. Однако у таких мышей симптоматика МДД выражена в минимальной степени, и полученные на мышах результаты часто не могут предсказать то, что произойдет в организме человека. В отличие от мышей, у собак потеря дистрофина приводит к тяжелой мышечной дистрофии. Если бы микродистрофин работал в организме больных собак, он, скорее всего, работал бы и в организме человека. К сожалению, предыдущие эксперименты с микродистрофином на собаках не увенчались успехом.

Для преодоления этого препятствия группа во главе с профессором медицинских исследований Школы медицины Университета Миссури (MU School of Medicine) Дуншэнь Дуанем (Dongsheng Duan) сконструировала новый ген микродистрофина, несущий важную функциональную область, которой не было в более раннем варианте этого гена.

Мышца собаки с моделью МДД после генной терапии. Гибель клеток и воспаление выражены в значительно меньшей степени.

 

Мышца собаки с моделью МДД после генной терапии. Гибель клеток и воспаление выражены в значительно меньшей степени. (Фото: University of Missouri)

 

 

 

Ученые поместили новый микроген в вирус, ввели вирус в мышцы собак с дистрофией, а затем оценили силу мышц и признаки их поражения, сравнив эти показатели с показателями животных контрольной группы. Тщательный анализ состояния 22 собак показал, что новая версия микродистрофина не только уменьшает воспаление и фиброз, но и значительно увеличивает мышечную силу.

«Это первый случай, когда мы наблюдаем положительные результаты генной терапии на крупных млекопитающих с мышечной дистрофией Дюшенна», - резюмирует профессор Дуань. «Впереди еще очень много работы, но теперь мы знаем, что наша генно-терапевтическая стратегия работает на крупных млекопитающих; это квантовый скачок в борьбе с данным заболеванием. Следующим шагом будет проверка нашей стратегии на большой группе мышц собак, а затем, в конечном итоге, на организме собак в целом. До метода, пригодного для лечения пациентов, еще далеко, но, получив эти результаты, я вижу свет в конце туннеля».

Статья об исследовании опубликована в журнале Molecular Therapy.

 

 

По материалам

A Quantum Leap in Gene Therapy of Duchenne Muscular Dystrophy

 

Аннотация к статье Microdystrophin Ameliorates Muscular Dystrophy in the Canine Model of Duchenne Muscular Dystrophy

 

© «Квантовый скачок в генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна». Полная или частичная перепечатка материала разрешается при обязательной незакрытой от индексации, незапрещенной для следования робота активной гиперссылке на данную страницу сайта LifeSciencesToday.

 

 

 

 

Related Articles:
 
OZON.ru

Vinaora Visitors Counter

mod_vvisit_countermod_vvisit_countermod_vvisit_countermod_vvisit_countermod_vvisit_countermod_vvisit_countermod_vvisit_counter
mod_vvisit_counterToday474
mod_vvisit_counterYesterday511
mod_vvisit_counterThis week4208
mod_vvisit_counterLast week4698
mod_vvisit_counterThis month16698
mod_vvisit_counterLast month17905
mod_vvisit_counterAll days4000080

We have: 20 guests, 1 members, 5 bots online
Your IP: 54.80.82.9
 , 
Today: Май 26, 2018

RSS

Новое на LST

Работает на Joomla!. Valid XHTML and CSS.