logo

Пользовательского поиска

Sunday 23rd of September 2018

Модифицированные матричные РНК открывают новые возможности таргетной терапии

Печать E-mail
Рейтинг пользователей: / 0
ХудшийЛучший 
Актуальные темы - Вести из лабораторий
Автор: Administrator   
10.02.2011 18:41

 

 

2

 

Приват-доцент доктор Карстен Рудольф (Carsten Rudolph). (Фото: biotechnologie.de)

 

 

 


Дефекты генома являются причиной многих заболеваний. Генная терапия – прямая замена мутантных генов интактными копиями ДНК – предлагает средства исправления таких дефектов. Исследовательская группа на базе Медицинского центра Мюнхенского университета Людвига-Максимилиана (Ludwig-Maximilians-Universität München, LMU) во главе с приват-доцентом доктором Карстеном Рудольфом (Carsten Rudolph) разработала новый подход, позволяющий избежать доставки ДНК.


Ученые впервые продемонстрировали, что химическая модификация молекул матричной РНК (мРНК) (метаболически активных молекул, полученных из геномной ДНК, программирующих синтез белков) представляет собой перспективную альтернативу основанным на ДНК технологиям.

В отличие от последних, модифицированные РНК не увеличивают риска развития рака и не вызывают часто наблюдаемых тяжелых иммунных реакций, являющихся следствием введения ДНК или немодифицированной матричной РНК. Исследователи показали, что новый метод спасает мышей с врожденным летальным дефектом легких.

«Эти результаты наглядно демонстрируют терапевтический потенциал наших мРНК», – комментирует проведенную работу доктор Рудольф.

Генная терапия обладает большим потенциалом в области лечения как врожденных, так и приобретенных болезней. Однако испытанные на сегодняшний день подходы связаны с серьезными побочными эффектами. Использование инженерных вирусов для доставки интактных генов в геном клетки ассоциировано с увеличением риска развития лейкемии и может спровоцировать сильную иммунную реакцию. С другой стороны, невирусные средства доставки, как правило, недостаточно эффективны. Основанный на РНК новый метод не обнаруживает ни одного из этих недостатков.

«Химическая модификация мРНК предотвращает активацию иммунной системы, не вызывая, таким образом, воспалительных реакций. Кроме того, в отличие от обычных мРНК, модифицированные мРНК могут вводиться неоднократно, они более стабильны и эффективны при очень низких дозах» - объясняет доктор Рудольф.

Новый метод, названный его разработчиками транскрипционной терапией, раскрывает новые возможности методов таргетной терапии. Молекулы модифицированной мРНК доставляют в клетки генетическую информацию в форме, которая может быть непосредственно использована для выработки терапевтически активных белков. В дополнении к их потенциалу в области лечения генетических заболеваний, они представляют собой альтернативу применяемым сегодня методам лечения на основе белков. Ученые продемонстрировали эффективность своих мРНК в этом направлении на модели мышей. Одна внутримышечная инъекция мРНК, кодирующей гормон эритропоэтин, стимулирующий дифференциацию красных клеток крови, привела к значительному увеличению количества эритроцитов через четыре недели.

Использовав мышиную модель, ученые показали, что их метод эффективен и при лечении генетических заболеваний. Для этого они выбрали штамм с летальным врожденным дефектом легких, выражающимся в неспособности вырабатывать сурфактантный белок В (SP-B). Регулярное введение мРНК, кодирующих SP-B, в виде аэрозоля в легкие мутантных мышей восстанавливало их функцию, и эффект сохранялся на протяжении всего исследования. Доктор Рудольф видит большие возможности транскрипционной терапии в регенеративной медицине и в лечении метаболических заболеваний и надеется испытать эффективность модифицированных мРНК в клинических условиях в течение ближайших нескольких лет.

 

 

По материалам

Verträgliche Boten. Modifizierte mRNA eröffnet neue therapeutische Möglichkeiten

 

Аннотация к статье Expression of therapeutic proteins after delivery of chemically modified mRNA in mice

 

 

Related Articles:
 

Vinaora Visitors Counter

mod_vvisit_countermod_vvisit_countermod_vvisit_countermod_vvisit_countermod_vvisit_countermod_vvisit_countermod_vvisit_counter
mod_vvisit_counterToday442
mod_vvisit_counterYesterday1661
mod_vvisit_counterThis week442
mod_vvisit_counterLast week13330
mod_vvisit_counterThis month27411
mod_vvisit_counterLast month26517
mod_vvisit_counterAll days4117817

We have: 112 guests, 12 bots online
Your IP: 54.162.159.33
 , 
Today: Сен 23, 2018

RSS

Новое на LST

Работает на Joomla!. Valid XHTML and CSS.