|
(Фото: bbc.co.uk)
Как сообщается в журнале The Lancet Neurology, двойные слепые плацебо-контролируемые клинические испытания геннотерапевтического метода лечения, проведенные на пациентах с болезнью Паркинсона в семи медицинских центрах США, показали выраженное ослабление симптомов этого прогрессирующего нейродегенеративного заболевания. Метод заключается в доставке в область мозга, называемую субталамическим ядром, гена декарбоксилазы глютаминовой кислоты (glumaticacid decarboxylase, GAD). В качестве средства доставки ученые использовали вирусные векторы.
Декарбоксилаза глютаминовой кислоты участвует в синтезе ГАМК (гаммааминомасляной кислоты). При болезни Паркинсона субталамическое ядро аномально активно. Идея данного геннотерапевтического метода лечения состоит в том, что миллиарды вирусных векторов AAV2-GAD, введенных в субталамическое ядро, увеличат количество ГАМК, сняв, тем самым, повышенную активность этой области мозга.
Эндрю Фейгин (Andrew Feigin), MD. (Фото: northshorelij.com)
Руководитель исследования - Эндрю Фейгин (Andrew Feigin), MD, адъюнкт-профессор неврологии и молекулярной медицины Института медицинских исследований Файнштайна (The Feinstein Institute for Medical Research in Manhasset), штат Нью-Йорк. Клинические испытания финансировались Neurologix, Inc. Первые шаги по разработке метода были сделаны Майклом Кэплиттом (Michael Kaplitt), MD, и Мэттью Дарингом (Matthew During), MD, соавторами настоящего исследования.
Клинические испытания на безопасность метода были проведены в 2007 году, и их результаты проложили путь к двойному слепому плацебо-контролируемому исследованию на его эффективность.
В исследование были вовлечены в общей сложности 45 пациентов. Примерно половине из них (23) была проведена имитационная операция, что означает, то они перенесли хирургическое вмешательство, однако отверстие, через которое якобы вводился лечебный препарат, не проникало в мозг. Для полной имитации они получили подкожные вливания физиологического раствора вместо активных содержащих GAD вирусных векторов.
Чтобы подтвердить диагноз болезни Паркинсона, всем участникам исследования была проведена позитронно-эмиссионная томография (ПЭТ). Доктор Фейгин и его коллеги обнаружили, что у 11 из 56 пациентов не было болезни Паркинсона, и они были исключены из испытаний.
Каждый пациент получил около миллиарда вирусных векторов и был обследован через 1, 3 и 6 месяцев после введения генов. Пока ученым неизвестно, сколько времени нужно генам для выработки GAD, чтобы синтезировать ГАМК.
Основным критерием оценки было изменение на шкале двигательных симптомов. Группа, получившая активный препарат, показала 23-х процентное улучшение по Унифицированной рейтинговой шкале оценки проявлений болезни Паркинсона по сравнению с 12-ти процентным улучшением в группе с имитацией лечения. Обычно за шесть месяцев показатели или остаются стабильными, или ухудшаются. 12 процентов улучшения в группе с имитацией лечения ученые относят на счет эффекта плацебо.
«Это совершенно новый метод лечения болезни Паркинсона», - комментирует результаты доктор Фейгин. «Пациенты перенесли его удивительно хорошо. В большинстве случаев наблюдались только незначительные неблагоприятные явления в группе, получившей AAV2-GAD, которые, скорее всего, не были связаны с проведенным лечением и полностью исчезли».
По материалам
First Successful Double-Blind Trial of Gene Therapy for Advanced Parkinson’s
Оригинальная статья:
Peter A LeWitt, Ali R Rezai, Maureen A Leehey, Steven G Ojemann, Alice W Flaherty, Emad N Eskandar, Sandra K Kostyk, Karen Thomas, Atom Sarkar, Mustafa S Siddiqui, Stephen B Tatter, Jason M Schwalb, Kathleen L Poston, Jaimie M Henderson, Roger M Kurlan, Irene H Richard, Lori Van Meter, Christine V Sapan, Matthew J During, Michael G Kaplitt, Andrew Feigin. AAV2-GAD gene therapy for advanced Parkinson's disease: a double-blind, sham-surgery controlled, randomised trial
© «Первые успешные клинические испытания геннотерапевтического метода лечения болезни Паркинсона». Полная или частичная перепечатка материала разрешается при обязательной незакрытой от индексации, незапрещенной для следования робота активной гиперссылке на страницу Болезнь Паркинсона.
Related Articles: |
