Болезнь Паркинсона

Как сообщается в журнале The Lancet Neurology, двойные слепые плацебо-контролируемые клинические испытания геннотерапевтического метода лечения, проведенные на пациентах с болезнью Паркинсона в семи медицинских центрах США, показали выраженное ослабление симптомов этого прогрессирующего нейродегенеративного заболевания. Метод заключается в доставке в область мозга, называемую субталамическим ядром, гена декарбоксилазы глютаминовой кислоты. В качестве средства доставки ученые использовали вирусные векторы.

Ученые из Школы медицины Стэнфордского университета получили нейроны из клеток кожи женщины с генетической формой болезни Паркинсона и продемонстрировали, что in vitro они повторяют некоторые ключевые особенности заболевания. Исследователи надеются использовать полученные нейроны для изучения этого нейродегенеративного заболевания и тестирования возможных методов его лечения. Такой инструмент очень важен, так как хороших животных моделей болезни Паркинсона не существует. Успех ученых подтверждает пользу индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, или iPS-клеток, для моделирования различных заболеваний.

Пациенты с болезнью Паркинсона страдают от специфической потери дофаминэргических нейронов в области среднего мозга, которая контролирует моторные функции. Точный механизм развития этого нейродегенеративного заболевания неизвестен, хотя как на одну из основных причин болезни многое указывает на дисфункцию митохондриального комплекса I. Тем не менее, новое исследование показывает, что, по крайней мере, за некоторые случаи возникновения болезни Паркинсона может быть ответственна неправильная регуляция микротрубочек. Исследование опубликовано в журнале The Journal of Cell Biology.

Ученые Исследовательского института Скриппса получили первое соединение, демонстрирующее значительную эффективность в защите клеток мозга, непосредственно страдающих при болезни Паркинсона – прогрессирующем и смертельном нейродегенеративном заболевании.

Ученые предполагают, что им удалось установить связь между такими разными заболеваниями, как болезнь Паркинсона и некоторые виды рака. Дальнейшее изучение этой связи может привести к прогрессу в борьбе с этими и многими другими болезнями человека.